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项目名称:
评估重组人生长激素注射液治疗 Prader-Willi 综合征的疗效和安全性
内容介绍
重组人生长激素注射液治疗 Prader-Willi 综合征
入选标准
1.提供由受试者法定监护人签署并注明签署日期的知情同意书
2.受试者及其法定监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试 验程序
3.基 因 检 查 确 诊 为 PWS (4) 年龄:5 周岁以下
4.性别不限
5.甲状腺功能在正常参考值范围内或经替代治疗维持在正常参考值范围内者
6.既往未接受过 rhGH 治疗
排除标准
1.肝、肾功能异常者(ALT>正常值上限 2 倍,Cr>正常值上限)
2. 存在明显的中枢性睡眠呼吸暂停
3. 患有长期影响骨代谢及体成分的慢性疾病者
4. 先天骨骼发育不良类疾病
5. 患有其他全身慢性疾病的患者
6. 已确诊的肿瘤患者
7. 存在肿瘤家族史、既往有肿瘤病史或结合其他信息考虑为肿瘤高风险的患者
8. 精神病患者
9. 糖尿病患者,或空腹血糖异常且研究者认为可能影响受试者安全者
10. 严重肥胖儿童
11. 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者
12. 3 个月内参加过其他药物临床试验者;
13. 3 个月内曾接受过可能干扰 GH 分泌或 GH 作用的药物治疗
14. 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
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