重大突破！抗体与ATTR-CM自发逆转相关
发现与心脏转甲状腺前白蛋白淀粉样变性的自发逆转相关的抗体，可能代表了对这种通常普遍进展并致命的疾病的一种新治疗方法。
心脏转甲状腺前白蛋白淀粉样变性（也称为ATTR淀粉样变性心肌病或ATTR-CM）是一种进展性疾病，是由于蛋白质转甲状腺前白蛋白的积聚而导致的心力衰竭，该蛋白质发生错误折叠并形成淀粉样沉积物在心脏壁上，导致舒张和收缩功能障碍。
该病情进展迅速，通常在诊断后几年内致命。治疗选择有限，旨在减缓病情进展；尚未证明能够逆转疾病的进程。
然而，一支国际研究团队现在报告了三位ATTR-CM相关心力衰竭患者，其病情自发逆转，心脏结构和功能接近正常。进一步调查发现，这三位患者产生了针对人类ATTR淀粉样物的多克隆IgG抗体。
研究人员对他们的发现在《新英格兰医学杂志》上发表了一封信，今天在线上发表。
“我们对这些抗体的发现非常乐观。它们可能成为第一个清除导致这种可怕进展和致命疾病的淀粉样物的治疗方法，”首席作者、UCL淀粉样变性中心负责人、位于英国伦敦皇家自由医院的朱利安·吉尔莫尔（Julian Gillmore）医学博士告诉theheart.org | Medscape心脏病学。
“当然，在我们能够确定这一点之前，还有很多工作要做，但这非常令人兴奋，”他补充道。
吉尔莫尔解释了抗体的发现过程。“这种疾病普遍具有进展性，但我们有一位在复诊时说他感觉好些了，通过详细的心脏MRI成像，我们发现他心脏中的淀粉样物减少了。这是前所未闻的，”他说。
“然后我们回顾了我们的1663例ATTR心肌病患者队列，我们还发现另外两位在成像和临床上也有改善的患者，”吉尔莫尔说。
这三位患者中的每一位都报告了症状减轻，尽管他们没有接受任何新的或潜在的改变疾病进程的治疗。没有患者最近接种过疫苗，也没有明显的感染或任何临床上心肌炎的迹象。
临床恢复得到了超声心动图、血清生物标志物水平和心肺运动试验以及放射性核素显像结果的大幅改善或正常化的证实。
连续的心脏MRI扫描证实了心肌细胞外体积的近乎完全退化，以及心脏结构和功能的接近正常的重塑，无瘢痕。
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