FDA批准多吉美用于治疗晚期分化型甲状腺癌

11月22日，美国食品药品管理局（FDA）批准多吉美（索拉非尼）新适应症，用于治疗晚期（转移性）分化型甲状腺癌。分化型甲状腺癌是甲状腺癌中最常见形式。美国国家癌症研究所估计在2013年会有60220名美国人将被确诊患有甲状腺癌，并且会有1850名患者将因此而死亡。

多吉美通过抑制癌细胞中多种蛋白质，限制癌细胞增长与分化起作用。这款药物的新适应症适用于对放射性碘治疗不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌患者。分化型甲状腺癌在治疗上是一种挑战，特别是在该疾病对传统治疗不再有效时，FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur说。今天的这次批准证明FDA为难以治疗疾病患者加快提供可用性治疗选择的承诺。

多吉美的安全性和有效性基于一项由417名患者参与的临床试验，这些患者为局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌患者，并且这些患者对放射性碘治疗不再有效。多吉美使患者疾病无进展的持续时间（无进展生存期）增加41%。至少有一半多吉美用药患者的无进展生存期增加10.8个月，相比之下安慰剂用药患者的无进展生存期增加至少5.8个月。

多吉美治疗患者最常见的副作用是腹泻、疲劳、感染、脱发（秃头症）、手足皮肤反应、皮疹、体重减轻、食欲下降、恶心、胃肠道和腹部疼痛及高血压。促甲状腺激素是甲状腺癌的一种潜在促进剂，在用多吉美治疗时其水平可能会升高，需要对甲状腺激素替代疗法进行调整。

FDA是以优先审评计划完成多吉美新适应症审评的。该计划可以为那些给严重疾病的治疗、预防或诊断在安全性或有效性上带来明显改善的药物提供一个加快的、6个月的审评资格。多吉美也获得了FDA孤儿药资格，因为这款药物旨在治疗一种罕见疾病或症状。

FDA于2005年批准多吉美用于治疗晚期肾癌。2007年，FDA增加了该药物用于治疗不能手术移除的肝癌患者。多吉美由位于新泽西州韦恩的拜耳及位于加利福尼亚州南旧金山的Onyx制药公司共同上市。