在显著改善EB治疗方面取得的进展
美国食品药品监督管理局(FDA)仅在几个月前批准了一种针对皮肤脆弱性疾病的基因疗法，但根据一位著名的EB研究专家的说法，加速进展的多个治疗策略预示着进一步重要且可能戏剧性的发展。
这位名叫杰米玛·梅勒里奥(Jemima Mellerio)的研究专家是英国伦敦圣约翰皮疹研究所(St. John's Institute of Dermatology)的顾问皮肤科医生。她在儿童皮肤病学会(Society for Pediatric Dermatology)的年度会议上表示，EB领域的最新发展“令人兴奋”，多方面的疾病控制或症状改善表明“我们正处于一个新时代的边缘”。
梅勒里奥在一篇综述文章中回顾了细胞疗法和基因疗法的临床研究至少有15年的历史。现在的区别在于，许多常规使用这些选项的障碍正在得到解决，因此可行的策略已经达到或正在进入第三阶段试验。
除了细胞疗法和基因疗法外，梅勒里奥还讨论了三个其他领域的进展：基因编辑、蛋白质疗法和药物再利用。
她概述了每个领域的进展，并描述了在大多数类型的EB中重要的胶原蛋白VII水平的提高，这是通过2008年发表的一项研究中使用的成纤维细胞注射实现的，该研究表明胶原蛋白VII水平和锚定纤维丝的增加。注射间充质干细胞(MSC)已被与减少疼痛和瘙痒联系在一起，最早的一项研究发表于2010年的《新英格兰医学杂志》。
自那时以来，已经有几种使用MSC的方法。
其中，静脉注射ABCB5+ MSC可能是第一个获得监管批准的方法。梅勒里奥表示，目前正在进行一项为期3期的交叉试验，评估这一方法，此前进行了几项早期阶段研究，证明其在减轻病情分数、缓解疼痛和瘙痒以及改善患者伤口愈合方面具有足够的安全性和耐受性。
2006年，通过将转基因表皮细胞移植到LAMB3基因上以修复交接处EB(JEB),成功实现了胶原蛋白III的纠正，从而恢复了连接组织的重要成分laminin 332的生产，梅勒里奥引用了《自然医学》上的一篇研究论文。
下一次尝试这种方法是在2015年进行的，当时为了拯救一名7岁叙利亚男孩的生命而重新开始——最终形成了覆盖他身体80%的表皮片。这次的成功为进一步研究这种方法提供了支持，也激发了其他基因治疗方法的兴趣，包括最近在美国获批的一种局部基因治疗方法。
梅勒里奥还描述了最近完成的一项为期3期的试验，引入了体外基因修饰角质形成细胞，这与患有隐性致残性EB(RDEB)的患者之间长期改善有关。早期阶段研究的反应包括伤口愈合和减轻疼痛和瘙痒。
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