FDA批准利特西替尼治疗12岁及以上的斑秃病：介绍及临床试验结果
美国食品和药物管理局（FDA）今天批准了利特西替尼治疗12岁及以上人群的严重斑秃，制药公司宣布。
利特西替尼是一种每日一次的口服药物，是TEC家族酪氨酸激酶和Janus激酶3（JAK3）的双重抑制剂。根据辉瑞宣布的批准声明，利特西替尼的推荐剂量为每天50毫克，将以Litfulo的品牌上市。
这是继去年6月批准了巴利西替尼治疗成年人斑秃后，第二种JAK抑制剂用于治疗斑秃（AA）。利特西替尼是首个获得12岁及以上斑秃儿童批准的JAK抑制剂。
欧洲药品管理局（EMA）还接受了利特西替尼在同一人群中的市场授权申请，预计今年第四季度将做出决定。
批准基于ALLEGRO试验
批准是基于先前公布的试验结果，包括在718名年龄在12岁及以上的斑秃患者中进行的2b/3期ALLEGRO研究。这些患者具有50%或更多的头皮脱发，根据严重斑秃评估工具（SALT）进行测量，其中包括患有全秃（完全脱发）和全身性脱发（头皮、面部和身体脱毛）的患者。
试验中的患者正在经历持续6个月至10年的斑秃发作。他们被随机分配接受每日一次的30毫克或50毫克利特西替尼治疗（带或不带1个月初期的每日一次的200毫克利特西替尼治疗），10毫克利特西替尼治疗或安慰剂。
在治疗6个月后，接受30毫克和50毫克利特西替尼治疗（带或不带加药量）的患者中，有80%或更多的头皮毛发覆盖率，根据SALT评分达到20或更低的比例明显高于安慰剂。在接受50毫克剂量治疗6个月后，23%的患者的SALT评分达到20或更低，而安慰剂组只有2%。这些结果于四月份在《柳叶刀》上发表。
根据公司发布的声明，利特西替尼的疗效和安全性在12至17岁的患者和成年人之间是一致的，而在至少4%的接受利特西替尼治疗的患者中，最常见的不良事件是头痛（10.8%）、腹泻（10%）、痤疮（6.2%）、皮疹（5.4%）和荨麻疹（4.6%）。
利特西替尼的标签中包含了有关严重感染、死亡、恶性肿瘤、严重心血管事件和血栓风险的警告，这也包括其他JAK抑制剂的标签中的内容。
利特西替尼用于评估其他疾病
在声明中，该公司表示利特西替尼将在“未来几周内”上市。制造商表示，他们还已经完成了在英国、中国和日本的利特西替尼的监管申请，并预计今年做出决定。
斑秃在美国约有680万人患病，在全球范围内有1.47亿人患病。
国家斑秃患者基金会（NAAF）的总裁兼首席执行官妮可·弗里德兰德在一份声明中表示，NAAF“对于斑秃的第二个FDA批准治疗非常高兴，这也是首个适用于青少年的批准治疗”。
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