中国再生障碍性贫血登记研究启动共绘再障规范治疗蓝图

再生障碍性贫血是一种表面沉默却极具杀伤力的疾病。青少年儿童与老人是其高发人群，一旦发病甚至可能命悬一线。由于再障发病机理尚不清晰，在中国，无论公众还是临床医生，对于再障疾病认知及治疗都有提升空间。

近日，赛诺菲携手国内权威专家，启动首个“中国再生障碍性贫血登记研究”。该研究旨在了解目前我国再障疾病临床诊疗现状，其结果将为今后临床医生规范化诊断治疗再障提供借鉴参考。

再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭症疾病，以全血细胞减少为特征。再生障碍性贫血的发病率有地域差异性。西方国家每年发病率估计约为0.2/10万人。亚洲的发病率为西方国家发病率的2-3倍。之前流行病学研究结果表明，中国再生障碍性贫血（AA）患者发病率为0.74/10万人，重度再生障碍性贫血（SAA）发病率为0.14/10万人，非重度再生障碍性贫血（NSAA）发病率为0.6/10万人。

中华医学会血液学分会（副主任委员）红细胞贫血学组组长，天津医科大学总医院血液内科主任邵宗鸿教授指出，“再障早期症状隐匿，一旦发病来势凶猛，因此及时、规范的治疗尤显重要。免疫抑制治疗就是近年来得到充分肯定，并取得显著疗效的再障治疗方案。国际上，大量临床数据肯定了以抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG），即复宁为代表的免疫抑制治疗的价值。2009年英国血液病学标准委员会（BCSH）指南推荐即复宁为再生障碍性贫血的一线治疗方案，并成为唯一被SFDA批准用于治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品。”

发病初期症状不明显，贫血需警惕

在众多疾病中，再生障碍性贫血就如同一位沉默的杀手，它症状隐匿，在发病初期表现得“沉默不语”，主要包括骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血，一般很难察觉。然而，一旦疾病急速进展便具有极大的杀伤力，患者会出现严重的贫血，皮肤黏膜出血、视网膜出血和感染征候群，不仅生活质量一落千丈，甚至要在死亡线边缘徘徊挣扎。

再生障碍性贫血缘何如此凶险，什么才是发病主要原因？邵宗鸿教授介绍，第46届美国血液学年会已明确提出再生障碍性贫血是由于多种原因引起的T淋巴细胞异常，导致自身造血干细胞和祖细胞的过度凋亡，属于自身免疫性骨髓衰竭疾病。少部分再生障碍性贫血为先天性，源于常染色体隐性遗传。大约70％-80％为后天获得性，发病原因难以确定，称为获得性再障，其中有少数病例是由药物、感染和接受放化疗等引起。

10-25岁的青少年儿童与60岁以上的老人是再生障碍性贫血的主要发病人群，中华医学会儿科分会血液学组委员、天津血液病研究所血液儿科主任竺晓凡教授特别提醒家长如果儿童及年轻患者出现身材矮小、咖啡斑及骨骼异常常提示可能为先天性再障，应值得家属警惕。

会议中，赛诺菲医学专家Dr.RichardKadota强调，由于再生障碍性贫血需要系统治疗，因此治疗的规范性和科学性无论对于患者还是医生无疑都是一种考验和要求。患者不放弃、不拖延，医生规范化治疗成为首要遵循原则。而赛诺菲此次启动的登记研究，其结果将在今后为我国医生规范化治疗再障疾病提供借鉴参考。