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FDA批准胰岛细胞治疗1型糖尿病
www.patfun.com首发转载注明 作者:郑芬 发布日期:2023-08-11 18:42:45 浏览次数:1549 标签:其他疾病 
美国食品和药物管理局(FDA)已批准了来自尸体供体的胰岛细胞治疗药物donislecel(Lantidra,CellTrans Inc)用于治疗由于严重低血糖发作导致无法达到目标血糖水平的1型糖尿病患者。

该产品通过肝门静脉单次输注到肝脏中。如有需要,可以进行第二次输注。为了维持细胞的活力,需要免疫抑制剂,就像支持移植肾脏或其他器官一样,因为这些都是对接受者来说是“外来”组织。

FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士在FDA声明中表示:“今天的批准是首个用于治疗1型糖尿病患者的细胞疗法,为患有1型糖尿病和反复发作的严重低血糖的个体提供了额外的治疗选择,帮助他们达到目标血糖水平。”

尽管美国移植外科医师协会、美国移植学会和由50多名移植外科医生组成的“Islets for US Collaborative”组织对此表示担忧,他们认为尸体来源(同种异体)的胰岛细胞应该被视为移植器官而不是生物药物,就像世界其他地区一样。

Lantidra与Vertex Pharmaceuticals正在开发的干细胞疗法不同。在后者中,使用专有技术从同种异体干细胞中培养β细胞。到目前为止,已有6名患者接受了该治疗,各种程度上都取得了成功,这是在上周的美国糖尿病协会会议上报道的。因此,虽然这是一项有希望的技术,有人说可以“治愈”1型糖尿病,但重要的是记住这仍处于开发阶段,加州大学洛杉矶分校的Anne Peters博士在她最新的Medscape专栏中指出。

批准基于小规模研究,存在不良事件

Lantidra的批准是基于两项非随机的单臂研究,共涉及30名患有1型糖尿病且具有低血糖不知觉者的人,他们接受了1至3次donislecel的输注。

1年后,21名参与者实现了胰岛素独立,其中11名在5年后仍然独立,10名超过5年仍然独立。有5名参与者根本无法停止胰岛素治疗。

不良事件包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。大多数参与者至少经历了与输注方法和/或使用免疫抑制剂相关的一种严重不良反应。其中一些反应需要停用免疫抑制剂药物,导致胰岛细胞功能丧失并恢复对胰岛素的依赖。

“在评估Lantidra的益处和风险时,应考虑到这些不良事件对每位患者的影响。Lantidra获准时附有以患者为导向的标签,用于告知1型糖尿病患者Lantidra的益处和风险,”根据FDA的声明。

美国移植外科医师表达了担忧,并提出了法案

移植外科组织曾致信FDA以及其他几个政府机构,要求将Lantidra的监管框架从FDA转移到器官采集和移植网络以及美国器官共享网络。

他们还致信国会议员。2023年6月22日,美国参议员迈克·李(R-UT)、泰德·巴德(R-NC)和玛莎·布莱克本(R-TN)提出了胰岛移植法案,将尸体来源胰岛的监管框架从生物药物转变为移植器官。

在被问及评论时,“Islets for US Collaborative”领导者Piotr Witkowski博士告诉Medscape Medical News:“我们对胰岛法案的提出感到非常高兴。现在,我们担心授予私营公司分发尸体胰岛的许可所带来的负面后果。”

在2021年FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会的讨论中,几位委员指出,随着当前自动化糖尿病技术的出现,如胰岛素泵、连续葡萄糖监测仪和将两者连接在一起的混合闭环系统(所谓的人工胰腺),目前该治疗的目标患者群可能比2004年和2007年开始这两项研究时要小,这些技术可以降低低血糖风险。

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