美国食品和药物管理局批准罕见肌肉萎缩症的基因疗法
美国卫生监管机构已经加速批准了Sarepta Therapeutics开发的首款基因治疗药物，用于治疗杜氏肌萎缩症（DMD），这是一种几乎总是影响年轻男孩的遗传性进行性肌肉萎缩疾病。
Sarepta周四表示，美国食品药品监督管理局已经批准该治疗方案用于4至5岁能够行走的儿童。最初，该公司寻求批准适用于所有能够行走的DMD患者。
Sarepta的首席执行官道格拉斯·英格拉姆在与投资者的电话会议上表示，该治疗方案的批发收购成本为320万美元。
澳大利亚制药公司CSL Ltd提供的用于治疗出血性疾病血友病的基因疗法是世界上最昂贵的治疗方案，其价格为350万美元。
在对该疗法的有效性进行多次延迟和质疑之后，美国食品药品监督管理局做出了这一决定，该疗法将以Elevidys品牌销售。
Elevidys可能会改变DMD患者的治疗方式。这些患者很少能活过30岁。目前，已经批准的类固醇和针对特定基因突变的一些治疗方案只能控制症状并减缓疾病进展。
在一项中期试验中，Sarepta的基因疗法能够产生一种迷你版的肌萎缩蛋白，这有助于保持肌肉完整，但无法改善患者的临床疗效，如行走和站立能力。
一项确认该治疗方案有效性的后期研究正在进行中，预计将在12月份公布初步数据。
目前，DMD患者的选择有限。在四种新的“外显子跳跃”治疗方案中，针对具有特定基因突变的较小患者群体，有三种来自Sarepta。
这些治疗方案需要每周输液，并通过跳过基因的特定部分（称为外显子）的方式，旨在使身体形成较短的肌萎缩蛋白。Sarepta在周四表示，Elevidys不应该用于DMD基因的外显子8和外显子9的缺失患者。
在获得批准之前，Sarepta的基础设施已经为Elevidys的上市做好了准备。英格拉姆在获批前表示，即使只面向有限的目标人群，也需要约四个月时间才能给患者提供治疗。
据美国罕见疾病组织估计，DMD每3,500个男性新生儿中就有一名受影响者。
Sarepta的英格拉姆表示：“我们将会有一次非常成功的推出，我认为我们将在明年初成功扩大产品适应范围。”
William Blair的分析师蒂姆·卢戈在一份报告中表示，Elevidys可能成为一个价值数十亿美元的产品。
Sarepta的治疗方案获得绿灯可能为更有效的基因疗法开辟道路，专家和分析师们表示。辉瑞公司也正在开发一种用于治疗DMD的基因疗法。
Sarepta正在进行一项涉及126名患者的后期试验，该试验将在扩大患者群体并获得传统批准方面起到关键作用。
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