新药在红细胞增多性多血症中显示“令人印象深刻”的疗效
Rusfertide是一种模拟肝素的一类首个药物，在红细胞增多型真性红细胞增多症（PV）的治疗中显示出很高的疗效，可以显著改善血细胞比容水平，从而有可能消除通常需要的但通常无效的放血治疗。
纽约Sinai山医学院的高级作者罗纳德·霍夫曼（Ronald Hoffman）博士在2023年欧洲血液学协会混合大会期间的新闻发布会上讨论了这项最新研究，他表示：“结果令人惊讶地积极。”
霍夫曼博士说：“重要的是，这项研究达到了所有的疗效终点，包括反应者比例、无需放血资格和红细胞比容控制。”
PV是一种相对常见的克隆性骨髓增殖性肿瘤，其特征是无法控制的红细胞增多，即红细胞过度产生，从而增加了血液癌症中最常见的血栓栓塞性和心血管事件等严重并发症的风险，这是导致这种血液癌症发病率和死亡率最高的原因。
霍夫曼博士解释说，为了治疗PV，将红细胞比容水平维持在45%以下至关重要。然而，目前的标准治疗方法，包括放血治疗以及联合细胞减少剂的使用，在大多数患者中无法维持这些较低水平。
为了改善治疗效果，研发了rusfertide作为肝素的一种新型合成形式，肝素是一种由肝脏产生的肽激素，用于维持铁的稳态和控制红细胞的生成。
霍夫曼博士在新闻发布会上表示：“这在某种程度上是一种思维转变。我们试图使用肝脏产生的激素来控制真性红细胞增多症所产生的过度红细胞生成。”
在评估rusfertide在PV中的2期REVIVE研究中，作者招募了53名接受当前标准治疗时具有较高放血负担的PV患者。该研究的标准要求患者在入组前的28周内至少接受了三次放血治疗，可以同时使用细胞减少剂。
在研究的第一部分，患者在28周内每周一次接受皮下注射的rusfertide，期间剂量根据个体调整，以达到控制红细胞比容水平低于45%的目标。
第二部分是一个从第29周到第41周的戒断期，患者以盲法随机分为继续使用rusfertide组（n=26）和接收安慰剂组（n=27）。
患者的中位年龄为58岁，男性占71.7%，54.7%的患者之前仅接受过放血治疗，45.3%的患者同时接受放血治疗和细胞减少剂治疗。
如果患者符合三个标准，包括红细胞比容控制无需放血资格，无需放血治疗，并完成了12周的治疗，他们将被认为是反应者。
用户的评价 浏览量：
31
次 | 评论：0
条 | 好评：0
京公网安备 11010102003638号