大多数急性早幼粒细胞白血病（APL）患者的最佳选择：无化疗方案
急性早幼粒细胞白血病（APL）患者以往被认为是最快速致命的急性髓系白血病（AML）之一，现在通过应用无化疗的全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）的治疗方案，患者在接受治疗后10年的生存率超过90%，与ATRA加化疗相比，在低风险和中风险患者中具有生存优势。
首席作者Maria Teresa Voso博士在罗马的Tor Vergata大学介绍了这项研究成果，他说：“在大量APL患者中，ATRA/ATO的无化疗组合已被证实是最佳治疗选择，能延长总体和无事件生存时间，降低复发率，与ATRA/化疗相比”。
APL虽然罕见，但占新AML病例的约10%，近年来无化疗的ATRA-ATO方案的出现改变了这种疾病，显著提高了患者的生存率。
然而，关于与治疗效益相关的因素仍存在问题，这些问题基于包括风险水平在内的问题，Voso博士和他的同事们转向了大型欧盟资助的HARMONY注册库的数据，这是一个大数据项目，独特地提供了多样化的APL患者群体的世界真实数据和临床试验结果。
他们在注册库中找到了2007年至2020年间被确诊为APL的937名患者，这些患者符合研究的数据质量标准，其中536名（57.2％）来自两项临床试验，即英国AML-17和GIMEMA APL0406试验，以及401名（42.8％）来自6个国家的国家注册库，代表真实世界的数据。
随访的中位数持续时间为5.66年，范围为0到14年。
患者的平均年龄约为50岁，这与APL的低年龄诊断相一致，与其他形式的AML相比。
其中，380名（40.6％）接受了ATRA-ATO方案的治疗，而509名（54.3％）接受了ATRA-伊达鲁宾（AIDA）化疗方案的组合治疗。
总体而言，根据Sanz风险评分，37.8％被确定为低风险，42.3％为中风险，18.7％被认为是高风险。患者的完全缓解率为87.5％，复发率为9％。
结果显示，接受无化疗方案的ATRA-ATO治疗的患者10年总生存率为92％，而接受AIDA治疗的患者为75％（P = 0.001）。
同样，与化疗相比，接受无化疗方案的患者在10年内具有更高的无事件生存率和更低的累积复发率（P < 0.001）。
进一步根据风险分层，低风险患者在总体生存率（P = 0.004）、无事件生存率和累积复发率方面也获得了更大的改善，与AIDA治疗相比（P < 0.001）。
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