新型抗体安全可靠，对ATTR具有潜力
一项新研究表明，一种名为NI006（Neurimmune）的新型抗体在治疗甲状腺素运输蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的一期临床试验中是安全的，并且似乎减少了心脏中沉积的淀粉样蛋白的量。
作者指出，目前唯一获得批准用于治疗ATTR的药物是塔法米特，它可以提高患者的生存率并减少住院次数，但不能逆转疾病症状。
NI006是一种通过输注给予的重组人源抗ATTR抗体，旨在促使机体的吞噬免疫细胞清除ATTR。
使用该药物没有出现严重的与药物相关的不良事件，尽管确实发生了轻度和中度的不良事件。
研究期间，中位数N末端前B型钠尿肽（NT-proBNP）和肌钙蛋白T水平似乎也有所降低。
该研究的主要作者Pablo Garcia-Pavia，西班牙马德里Hospital Universitario Puerta de Hierro和西班牙国家心血管研究所的医学博士表示，鉴于这项初步的40名患者试验中抗体的成功，已计划进行更大规模的三期安慰剂对照试验，并预计将于2023年下半年启动。
然而，他表示：“设计适当的三期试验以证明治疗ATTR-CM的药物的疗效正变得越来越复杂和具有挑战性。”
Garcia-Pavia补充说：“对该疾病的增加认识以及心脏成像技术的进步使得诊断为ATTR-CM并具有与之前诊断的患者不同临床特点和不同预后的患者数量更多，而这些患者曾参与过最初的稳定剂试验。”
他还说：“此外，塔法米特的可用性，以及希望不久的将来有其他用于治疗ATTR-CM的药物，已经因患者可能接受的治疗方法的多样性而使新临床试验的设计变得复杂。因此，很重要的是要很好地计划设计。”
Garcia-Pavia于2023年5月20日在欧洲心脏病学会心力衰竭2023年科学大会上发布了有关NI006的研究结果。该研究同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
无严重不良事件
在这项一期双盲多中心研究中，研究人员随机分配了40名患有野生型或变异型ATTR心肌病和慢性心力衰竭的患者（中位年龄72岁；98％为男性）接受每4周一次的静脉输注NI006或安慰剂，剂量范围从每千克体重0.3毫克到60毫克，比例为2:1。
在四次输注后，参与者进入了一个开放标签延长期，在该期间他们接受了八次NI006输注，并逐步增加剂量。
参与者被确认诊断为ATTR-CM；左室壁厚度至少14毫米；左室射血分数至少40％；纽约心脏协会I、II或III级；估计的肾小球滤过率大于30 mL/min/1.73 m2；NT-proBNP水平为600至6000 pg/mL。
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