部分性脂肪代谢障碍

FDA批准Myalept用于治疗罕见代谢性疾病

近日,美国FDA批准注射用美曲普汀(metreleptin,Myalept)作为瘦素缺乏的替代性治疗药物,用于先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者的并发症治疗。全身脂肪代谢障碍是一种与脂肪组织缺乏有关的病症。先天性全身脂肪代谢障碍患者出生时脂肪组织很少或根本没有。后天获得性全身脂肪代谢障碍患者通常随着时间的推移脂肪组织流失。因瘦素由脂肪组织分泌,所以全身脂肪代谢障碍患者的瘦素水平很低。瘦素可调控进食及胰岛素等激素水平。本品为重组瘦素类似物,一项标签开放性试验评价了其安全性和有效性。该项研究纳入48例先天性或获得性全身脂肪代谢障碍并同时患有糖尿病、高甘油三酯血症和(或)空腹胰岛素升高的患者。研究表明,本品可有效降低患者的糖化血红蛋白、空腹血糖和甘油三酯水平。试验发现,接受本品治疗可能出现对瘦素和(或)本品有中和活性的抗体,该抗药抗体可能导致严重感染或治疗失效。已有关于获得性全身脂肪代谢障碍患者接受和未...

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权威出处： 《世界临床药物》2014年03期