BMS旗下脂肪代谢障碍药物美曲普汀获FDA优先审评资格

百时美施贵宝(BMS)一款遭弃的肥胖试验药物似乎发现了新生，这款药物可以治疗罕见的脂肪代谢障碍疾病。

6月5日，美国FDA授予美曲普汀（人类激素瘦素的类似物）优先审评资格，这款药物用于与遗传或获得性脂肪代谢障碍(LD)相关的代谢紊乱治疗，这种疾病在全球仅影响几千人。优先审评资格的获得可以使FDA对这款药物的审评期限由12个月缩减至8个月。

百时美施贵宝去年对美曲普汀连同Amylin制药进行了收购，现在正与其合作伙伴阿斯利康(AZ) 对这款药物在代谢性疾病方面进行开发。Amylin制药于2010年将美曲普汀作为一种治疗糖尿病和/或脂肪代谢障碍患者高甘油三酯血症的药物提交了上市申请，通过一个滚动的生物制剂许可申请(BLA)，可以按顺序提交各个部分的资料。申报资料在一年之前随着生物制剂许可申请的化学、生产与控制部分资料的提交而完成。初始资料来自于正在进行的美国国立卫生研究院的开放式标签临床试验（2000年开始）。

脂肪代谢障碍患者其身体一些部位丧失了脂肪组织，特别是皮下脂肪，这种疾病由于人体缺乏人类激素瘦素而导致。这种疾病的连锁反应是人体控制能量利用及脂肪储存的能力出现问题，导致脂肪在不寻常的部位如血液和器官积聚，从而潜在引起致命的并发症，包括心脏疾病和肝脏疾病。

脂肪代谢障碍的罕见性意味着美曲普汀对百时美施贵宝和阿斯利康来说只是一个很小的产品，尽管治疗极罕见疾病的孤儿药可以贴上高价标签。其销售潜能将只是当时Amylin制药和武田制药将其开发成一个与普兰林肽合并用药用于肥胖治疗的几十亿美元销售潜能的一小部分。

尽管两家公司在2011年报告了令人失望的III临床试验结果之后，表示将继续探索美曲普汀治疗肥胖的可能性，但他们的努力落空了，今年1月份武田制药也退出了合作。