干细胞移植治疗肌营养不良是医学技术革新成果

肌营养不良（progressivemyodystrophy）对患者的身体伤害很大。因而，对于治疗进行性肌营养不良不但是每个患者关心的问题，也是世界上科学家重点研究的难题。之前世界各国投入大量人力和物力，但依旧不能攻破治疗进行性肌营养不良的瓶颈。当干细胞移植技术取得重大突破后，干细胞的再生能力为有效的治疗进行性肌营养不良提供了有力的科学技术基础，为进行性肌营养不良患者带来了康复的希望。

南宁三0三医院肌营养不良研究专家指出，进行性肌营养不良是一种由位于X染色体上隐性致病基因控制的一种遗传病。除遗传因素外，患者自身的基因突变也可导致本病的发生。临床上以骨骼肌进行性萎缩，肌力逐渐减退，最后完全丧失运动能力。主要发生于男孩，女性则为遗传基因携带者，有明显的家族发病史。患儿由于肌肉萎缩，无力而导致行走困难，患病后期双侧腓肠肌呈假性肥大（肌组织被结缔组织代替）。

根据美国威斯康辛州伊贝克医学信息研究中心统计表明，进行性肌营养不良患儿多于4~5岁发病，一般不晚于7岁。患儿的坐、立及行走较一般小儿晚，常在会走路以后才发现，多在3岁以后才引起注意。会走路行走缓慢，步态不稳，左右摇摆，宛如鸭步。易跌倒、登梯困难、下蹲后不能迅速站起；3-5岁后，胸部、肩部及臀部肌肉逐渐萎缩变松变细，而三角肌，腓肠肌等则日益增粗变硬、无弹性,二十岁以前死亡。进行性肌营养不良发病率约为4-6/千万，约占神经系统遗传病的29．4％。

南宁三0三医院细胞治疗中心的专家张效北教授介绍说：传统方法进行性肌营养不良不能从根本上纠正其基因表达缺陷，因此传统医学对进行性肌营养不良已经没有任何办法。目前传统医学方法治疗的目的是：控制病情，增加肌肉肌力，延缓病情发展，提高生活质量，延长生命。但是，由于本病进行性加重，并且多伴有肌腱挛缩、关节变形、后期出现心肌和呼吸肌的损伤，严重地影响了患者的疗效和生活质量。

澳大利亚皇家医学研究会在2006年的《辛特兰遗传病研究报告》中阐述了这一观点。报告认为治疗进行性肌营养不良的希望在于未来，目前的技术水平下，基因治疗尚存在一系列困难，而且化学药物毒副作用明显，有明显的适应症和禁忌症限制，因而此病从根本上一经确诊，无医可治。只有新技术的发展肯定能解决现在无法解决的医学难题。干细胞移植技术的临床应用为治疗重症肌无力提供了良好的技术基础。

干细胞(stemcells,SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。干细胞移植入患者的肌肉和血液循环中，可在损伤的肌肉部位分泌大量细胞因子，修复病变的肌细胞膜，部分纠正功能蛋白抗肌萎缩蛋白的表达缺陷。干细胞还可使局部血管新生，改善肌肉血液供应，增强神经信号传导速度。在特定环境中干细胞向肌细胞分化，可有少量肌细胞新生，使肌容量、肌肉强度和肌力增加，临床症状得到改善。

干细胞移植于患者的肌肉和血液循环中，可在损伤的肌肉部位分泌大量细胞因子，修复病变的肌细胞膜，部分纠正功能蛋白抗肌萎缩蛋白的表达缺陷。干细胞还可使局部血管新生，改善肌肉血液供应，增强神经信号传导速度。在特定环境中干细胞向肌细胞分化，可有少量肌细胞新生，使肌容量、肌肉强度和肌力增加，临床症状得到改善，从根本上治疗肌营养不良。

加拿大蒙特利尔Kalimdor大学干细胞神经外科病理学研究中心，遗传性疾病研究室的神经外科学教授、高级研究员Jaina，通过对蒙特利尔、纽约、华盛顿、里约热内卢、巴黎、维也纳等50多个城市的近2万例神经干细胞移植治疗进行性肌营养不良手术统计，发现手术后有近85.63%的患者有了明显好转，76.2%的患者5年内没有复发。干细胞移植治疗进行性肌营养不良，从病变的基础上解决了疾病发生的原理，为有效的治疗进行性肌营养不良提供了可靠地技术手段，通过大量的临床实践证明，干细胞移植技术已经成为目前临床上治疗进行性肌营养不良的权威技术，为曾经的不治之症开起了治愈的希望之门。

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