有什么好方法治疗肌营养不良适应症

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进行性肌营养不良是一种原发于肌肉系统的X连锁隐性遗传病，一般幼年发病，四肢近端骨骼肌萎缩无力，呈缓慢进行性加重，同时累及心肌和呼吸肌，最终完全丧失运动功能，20岁左右因心力衰竭或重症感染而死亡。

根据其遗传方式、发病年龄、临床表现及预后分为不同类型，以假肥大型多见。由于基因缺陷使肌细胞膜上该基因编码的抗肌萎缩蛋白(dystrophin )表达异常或缺失，导致肌细胞膜形态结构异常，肌膜通透性及转运功能改变，致使肌细胞遭受破坏，为脂肪组织及纤维化组织所替代。当肌肉生物细胞(肌肉卫星细胞)库的细胞不断调动而耗竭后，肌纤维发生不可逆的坏死，甚至消失，最终导致死亡。

武警北京总队第三医院神经内科主任指出，生物细胞治疗肌营养不良的主要适应症如下：

(一)、经相关辅助检查后明确诊断为进行性肌营养不良症患者。

(二)、年龄在2-55周岁者。

(三)、造血功能正常者。

(四)、生命体征平稳，无呼吸、循环功能不全者。

此外，主要运用的移植方法如下：

(一)、病例选择：确诊进行性肌营养不良症，无手术禁忌。

(二)、生物细胞移植：根据患者病情选用骨髓生物细胞或脐带生物细胞移植。

1、自体骨髓生物细胞移植：皮下注射生物细胞动员剂4-5天后采集骨髓，培养自体骨髓生物细胞后，经静脉间断输注移植生物细胞，在手术室于全凭静脉麻醉下行经四肢局部注射移植生物细胞。

2、脐带生物细胞移植：直接将培养好的脐带生物细胞行经静脉或四肢局部移植(移植方法同自体骨髓生物细胞移植)

间充质移植术治疗进行性肌营养不良症是目前国内外尚未开展的新的治疗技术，在生物细胞移植后3-6个月多数患者临床症状得到改善，肌力增强，生活自理能力增加，血肌酸肌酶下降，在生物细胞移植后12-24个月可以观察到肌电图明显改善，MRI检查肌肉萎缩好转。病理检查可见骨骼肌纤维变性程度减轻，肌间脂肪、纤维组织增生减弱，dystrophin染色阳性纤维与总肌纤维百分率比增加。

生物细胞移植方法简便，安全有效，无排斥反应，无副作用，患者依从性好，在治疗中未发生任何不良反应，无伦理学争议。此项研究成果可使进行性肌营养不良症患者生活质量明显改善，避免或降低残废的严重后果，延长生命，是治疗进行性肌营养不良症的一种新的有效方法。