中国科学家称地中海贫血根治办法5年内将突破

据项目首席科学家、中国科学院广州生物医药与健康研究院潘光锦博士表示，未来5年内，中科院广州生物医药与健康研究院、中国科学院动物研究所、南方医科大学南方医院、海南医学院等单位的专家将通过诱导性多能干细胞研究，共同探寻治疗单基因遗传病——地中海贫血的新方法。

地中海贫血是一种全球常见的慢性溶血性贫血病。在中国，地中海贫血主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。

近年来，地中海贫血较佳治疗方法是利用造血干细胞移植。但地中海贫血由于骨髓增生活跃，一般需较多的造血干细胞才容易植入，这极大地限制了这一治疗方法的大规模开展并增加了治疗成本。

于是，科学家们“瞄准”了近年来兴起的诱导多能干细胞。潘光锦表示，此次启动的诱导多能干细胞技术治疗地贫项目是采用新型非病毒技术，通过对成体细胞进行重新编程，从而使细胞成为多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系，然后通过致病基因的原位修复，进一步分化成有功能的血液干细胞，最终用于移植治疗，从而根治地中海贫血病，并能运用于帕金森综合症、老年痴呆症等疾病的治疗。

潘广锦强调，这种技术是用病人自身来源的细胞进行移植，所以不会产生排斥，也降低了住医院的治疗和护理费用，而新的治疗成本可能只有传统疗法的五分之一左右。他还说，若能成功证明此治疗方法有效，在临床上将会迅速广泛运用。

据悉，2007年底，中国科学院广州生物医药与健康研究院成功诱导出多能干细胞，是继日本、美国之后第三个掌握该技术的国家。完