专家谈肌萎缩侧索硬化的治疗

那么所谓的病因治疗当中，目前唯一的药物是力如太，另外还有正在探索的药，比如辅酶Q10。在国外，相关研究是比较多的，尽管很多试验是矛盾的，这个试验说非常好，另外一个试验又觉得缺乏证据，但是始终没有放弃对这种药物的论证，就是因为它研究基础数据比较多。

运动神经元病发病机理中有一个线粒体代谢异常学说，这个药物作用的环节是线粒体代谢当中重要的一个环节，动物试验上用这个方式可以肯定的延缓模型动物的生存时间，但是在人身上似乎结果有些矛盾的地方，所以还没有得到最后的论证，我们国内也做了动物实验，没有大规模的用在人身上，当然还有刚才崔主任讲的国外的公司正在进行三期临床试验的药物，其实类似的临床试验蛮多的，但是说要想通过国家的论证，通过权威机构的认证，走到最后这一步，到底有多少药能走到？其实是一件蛮难的事情。

肌萎缩侧索硬化的药物治疗 我们要坚持科学治疗，我们的期望更容易实现一点。得病初期，患者或家属都会提出“吃这个药能不能治好？能不能完全回到我原来的时候？”很多时候，我们很矛盾回答这个问题。如果我们要直截了当的回答，似乎很伤人，如果说不可能，可又不能回避这样病的事实，它确实是逐渐发展的。

我们要坚持科学治疗，我们有两个提法：

一、有条件的尽量的按照301试验是用18个月的药，如果没条件，那就尽量用一年，为什么这么讲呢？有病人说我用两个月试试吧，我说不用这么试，因为不可能试出什么结果，要么干脆不用，不用的话，其实采取一些别的办法，包括对症治疗、呼吸机什么的都是可以的，千万不要有的人说吃三、四个月就停了，那这三、四个月的钱花的很冤枉的。

那么，在这个药之外有没有说其他的一些治疗？其他的药物呢？实际上ALS的研究是蛮多的，我们还做过很多很多的试验，我当时统计下来不下30种，这是我罗列最初的，包括促甲状腺素、免疫抑制剂、钙离子通道抑制剂、干细胞移植、基因治疗、碳酸锂等，碳酸锂可能大家在网上也听说过，我们在之前还给大家出主意呢，曾经有过研究说，说碳酸锂对治疗是有延缓作用的，但是后续的一些研究又把它推翻了，因为临床研究本身设计不合理等等。

意思是说目前可能在很多很多这样的研究，至少现在来讲这些都是没有被承认的，尤其国内比较时髦的是干细胞移植，可以负责的告诉大家，就今天为止之前，所有的干细胞移植治疗运动神经元疾病都是失败的，都是不成功的，国内95%是商业行为，不是真正做研究的行为，当然不排除有5%确实有在做研究的想法在里面。

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肌萎缩侧索硬化的经皮胃造瘘手术治疗刚才说到的是药物，除了药物之外也有一些办法，刚才崔主任也提了，叫经皮胃造瘘，我们经常会在门诊给大家介绍，但是似乎都不太容易接受，都说打一个洞挺难受的，这是一个简单的解剖图，如下：

我们吃饭完了以后，食物从口腔到食管一直到胃里，这是正常吃饭的途径，那么什么叫经皮胃造瘘呢？实际上是在胃壁上打一个洞，经过这儿把食物放里面，在西方似乎好接受，反正吃东西从哪进去都是到胃里，说从嘴里也是进去，从胃壁上进去也是一样，西方文化环境下接受起来比较容易，但是国内不太容易，觉得从胃上打一个洞不可接受。

实际上两种情况下会需要这样；第一，病人嚼不动了，咽不下去了，最初这个手术是食管癌的病人用，因为食管癌病人咽东西咽不下去，我们很多病人尤其是球麻痹、吞咽困难的病人没有办法咽东西，吃一顿饭花一、两个小时，不现实，所以做一个造瘘；另外就是经常呛，即容易从食管这个地方咽喉部分呛到肺里面，容易引起感染，引起肺炎，这是我们经常会见到的情况，吃着吃着呛了，肺部感染了去抢救，反复这样发生，我们病人本身身体虚弱，几次吸入型肺炎下来身体就垮了。

虽然看起来蛮可怕的，真正做下来就是这样的东西，这是从胃壁打的洞，这是一个管从这里面把食物打进去。我把这个过程给大家放一下也不是太困难，把胃镜从这个地方插进去，在里面看到有一个光源，从胃壁上看到光源的亮，从亮点穿刺进去，接一个铆钉拉出来就可以了，我看过这个手术，10—15分钟就结束了，是一个非常简单的手术。

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另外，就是无创呼吸机。无创呼吸机本身就这么大（图示），这是我随意选择的一组图片，你可以选择不同面罩。我记得有一个家属说呼吸机戴着不舒服，有时病人就不戴了，我说不至于，这种东西是可以换的，最后找医师协会他们给协调，虽然不是一个厂家的，但是能够协调，后来帮助他们找到了另外一个面罩，这样就解决了这个问题，可能有的人对一种面罩觉得不适合，那可以选择其他的面罩，选择性是比较多的。

为什么说我们要用呼吸机呢？门诊病人我都会给他们测一个通气功能，在好大夫网站回答的时候有人问我病情怎么样？愈后怎么样？我说你要告诉我数值，你到我们这看病，我们会根据经验、根据评分来看基本发展的情况，即使你没有条件经常到医生这来随诊.

有一个简单办法就是测呼气功能，有一个值，就是FVC这么一个值，正常的数值是百分之百，如果说一个病人FVC小于75%，你用呼吸机存活期是这样的曲线，如果你小于75%，没有用呼吸机，那就这个趋势，这是存活的时间，单纯这么来比的话，用呼吸机的病人相对会比不用呼吸机的病人存活时间要长，从这个意义上在美国的指南和欧洲的指南都是强烈的推荐病人尽早用呼吸机，但是不限于75%为标准，只要你感觉呼吸有困难就可以用呼吸机治疗了，但是，一点没事就可以不用，这个研究说明了无创呼吸机的价值。

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ALS标准治疗是什么呢？我们说的是综合的方案，包括力如太治疗、包括经皮胃造瘘、包括对症治疗，我们的目标很明确，就是延长生存期，提高生活质量，刚才崔主任也讲了，提高生活质量包括几个方面，增加病人的移动性、包括电动轮椅，虽然得病了，但是也可以到处走，去公园、外地旅行都是正常进行的，跟正常人一样。

这个图片是用眼球在上网（上图），增加和外界的交流，也是提高患者生活质量的办法，希望所有的患者都像霍金一样，这是霍金在太空仓里面进行模拟的一个片断，他希望在他有生之年能够上太空，这是他的一个想法。

这本书是我推荐大家看的，叫《相约星期二》，已经翻译成中文了，是美国大学教授、哲学教授，他得了ALS之后，他的学生写了一本关于他的书，非常有哲理的书，大家看看，我们很多医生都看过这个书。谢谢大家，我的内容就讲到这里，谢谢大家！

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中华医学会神经病学分会神经遗传学组委员

中国医师协会肌萎缩侧索硬化专家委员会委员

临床方向：肌萎缩侧索硬化及其他运动神经元疾病，神经系统遗传及变性疾病，线粒体疾病，头痛，头晕及轻中度抑郁障碍，脑血管疾病及其他神经科疑难疾病

研究方向：肌萎缩侧索硬化及其他运动神经元疾病，神经系统遗传性疾病及线粒体疾病

专业领域：临床神经病学及分子神经病学（神经遗传学、神经免疫学及神经病理学）

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